Yo Vivo con Cáncer de Mama

Programas de aprobación de la FDA

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) es la agencia que aprueba los medicamentos que pueden usarse en Estados Unidos. Para que un nuevo medicamento pueda ofrecerse al público, la empresa que lo elabora debe someterlo a una serie de estudios. Los resultados de dichos estudios se entregan a la FDA y esta aprueba el medicamento, si determina que actúa de la forma que la empresa indicó y no entraña riesgos para las personas.

Los estudios pueden tardar años en demostrar los efectos que surte un medicamento. Por ejemplo, es posible que los investigadores tengan que observar el funcionamiento de un nuevo medicamento contra el cáncer de mama durante cinco o diez años, para poder concluir que se han comprobado los hallazgos. La revisión de la FDA añade más tiempo al proceso, pero la agencia cuenta con programas para facilitar que los medicamentos importantes avancen en el proceso más rápidamente, de modo que puedan estar a disposición de quienes lo necesiten.

Para reunir los requisitos para uno de estos programas, el medicamento tiene que cumplir con una de las siguientes condiciones:

  • contribuir a tratar un padecimiento para el cual no existe ningún tratamiento o muy pocos;
  • proporcionar resultados considerablemente mejores que los medicamentos que existen hoy en día;
  • causar menos efectos secundarios graves que los medicamentos que existen hoy en día.

La FDA trabaja en estrecha colaboración con las empresas que elaboran medicamentos que cumplen con estos criterios u ofrece formas para proporcionar respuestas más rápidas a las preguntas planteadas y a las solicitudes, de manera que los medicamentos puedan ponerse a disposición del público en menos tiempo de lo que sucedería normalmente.

 

Procedimiento acelerado

El procedimiento acelerado se diseñó para medicamentos que tratan padecimientos graves para los cuales hoy en día no existe tratamiento o hay muy pocos. La empresa que elabora el medicamento debe presentar una solicitud ante la FDA para someterse al procedimiento acelerado. Si la aprueban, los investigadores:

  • se reúnen más veces con la FDA para recibir asesoramiento con respecto a los planes de estudio y para recopilar la información adecuada;
  • reciben asesoría por escrito de la FDA con respecto a la información que esta desea en cuanto al diseño de los ensayos clínicos y otros planes;
  • se someten a un proceso de revisión periódico en el que se revisan distintas partes de la solicitud del nuevo medicamento conforme la información esté disponible, en vez de esperar hasta que se haya finalizado la solicitud por completo;
  • la posibilidad de recibir la aprobación acelerada y prioridad en el proceso de revisión, si el medicamento cumple con los requisitos de estos programas.

El procedimiento acelerado exhorta a los investigadores a comunicarse frecuentemente con la FDA conforme estudian el medicamento para que la agencia pueda responder de inmediato cualquier pregunta que tengan. El objetivo es que el estudio pase por el proceso de aprobación más rápidamente, abordando cualquier problema que surja antes de presentar la solicitud final.

 

Tratamiento de vanguardia

La FDA emplea la designación “tratamiento de vanguardia” para distinguir aquellos medicamentos que posiblemente actúen mejor que las opciones existentes para el tratamiento de una enfermedad o un padecimiento grave. Al igual que el procedimiento acelerado, la designación “tratamiento de vanguardia” tiene como finalidad ofrecer una forma de aprobación más rápida y expedita para medicamentos que podrían ayudar a pacientes con enfermedades graves, como el cáncer.

Un medicamento reconocido como tratamiento de vanguardia recibirá todos los beneficios del procedimiento acelerado y además

  • la posibilidad de trabajar en estrecha colaboración con la FDA en un programa de desarrollo, así como también
  • el compromiso de la alta gerencia de la FDA de facilitar todo el proceso.

La FDA puede invitar a la empresa que formula el medicamento a que presente una solicitud de tratamiento de vanguardia si los resultados preliminares sugieren que cumplirá con los requisitos y la designación la ayudará en el resto del proceso de aprobación.

 

Revisión prioritaria

La revisión prioritaria está destinada a enfocar la atención de la FDA hacia medicamentos que pudieran ofrecer “mejoras importantes” en el tratamiento de afecciones graves. Una mejora importante puede significar:

  • mejores resultados con respecto a los tratamientos existentes;
  • menos efectos secundarios o menos graves;
  • que más personas puedan seguir usando el medicamento, lo que conlleva mejores resultados; o
  • la posibilidad de tratar a un grupo de personas que no pueden usar los tratamientos existentes.

En tanto que el procedimiento acelerado y la designación de tratamiento de vanguardia ayudan a los investigadores en las etapas de planificación y del ensayo clínico, la revisión prioritaria se concentra en que el medicamento avance más rápidamente en el proceso de aprobación, una vez concluidos los estudios. La FDA normalmente comienza el proceso de revisión en el plazo de diez meses de recibir una solicitud de autorización, pero en el caso de la revisión prioritaria, comenzará la revisión en un lapso de seis meses.

 

Aprobación acelerada

La FDA puede conceder una aprobación acelerada a medicamentos que sirven para tratar un padecimiento grave y para el cual no existe hoy en día ningún tratamiento. El proceso de aprobación ordinario puede tardar años para evaluar los efectos de los medicamentos en cuanto a períodos de supervivencia o con qué frecuencia reaparece el cáncer.

Mediante la aprobación acelerada algunos medicamentos pueden aprobarse fundamentándose en lo que se conoce como “criterios indirectos de valoración”. Estos no son los resultados que prevé el diseño del estudio, sino signos de que el medicamento actúa en función de lo previsto.

Por ejemplo, los investigadores quizá deseen determinar si un medicamento prolonga la vida de una persona con un cáncer para el cual no existe un tratamiento eficaz. El ensayo podría estudiar cuántas personas han vivido sin que el cáncer se disemine a lo largo de cinco o diez años. Pero la FDA podría conceder una aprobación acelerada después de dos años, basándose en hallazgos de que el medicamento es inocuo y causa que los tumores disminuyan de tamaño, señal de que el medicamento posiblemente prolongue la vida de la persona.

Valiéndose de estos resultados, los medicamentos podrían estar a disposición de quienes los necesiten años antes de lo que los habrían recibido y, de esta forma, salvar o prolongar sus vidas. Sin embargo, los investigadores tendrán que realizar ensayos para confirmar los beneficios clínicos del medicamento después de recibir la aprobación acelerada y la FDA puede retirar dicha aprobación, si el resultado final no demuestra beneficios.